Bevezetés: Az immun thrombocytopenia esetenként nehezen kezelhető, egyénre szabott terápiájú betegség. Első vonalbeli kezelésként rendszerint kortikoszteroid ajánlott, ennek hatástalansága esetén másodvonalbeli terápiás megoldások (lépkivétel, immunszuppresszív, illetve thrombocytaképzést serkentő szerek) után a betegeknél kielégítő terápiás válasz érhető el. Célok: A szerzők 12 évet felölelő retrospektív elemzésben vizsgálták ezen időszak alatt kórismézett és kezelt immun thrombocytopeniás betegeik kórlefolyását, a kezelés módozatait, hatásosságát és az újabb szerek eredményességét. Betegek és módszer: A Vas Megyei Markusovszky Kórház Zrt., Haematologiai és Haemostaseologiai Osztályán és Szakambulanciáján 2000. január 1. és 2011. december 31. között 79 (26 férfi és 53 nő) kórismézett és kezelt immun thrombocytopeniás beteg adatait dolgozták fel. Vizsgálták az egyes alcsoportok, így a szteroidkezeltek, szteroidhatástalanság után splenectomián átesett betegek, illetve másodvonalbeli kezelésre szorult betegek remisszióba kerülését, betegségmentességét és az össztúlélést. Az adatokat számítógépes statisztikai programmal értékelték. Eredmények: A vizsgált időszak alatt a 79 beteg (medián követési idő 66 hónap; minimum–maximum: 3–144 hónap) közül első vonalbeli kezelésként 28 kortikoszteroiddal kezelt jutott komplett remisszióba és vált tartósan betegségmentessé (35,4%, betegségmentes túlélés medián 75,5 hónap; minimum–maximum: 2–140 hónap). További 38 betegnél előzetes szteroid vagy egyéb immunszuppresszív szer hatástalansága után lépkivételre került sor (48,0%, betegségmentesség medián 94,2 év; minimum–maximum: 6–136 hónap). Sebészi szövődményt két esetben észleltek, posztoperatív és késői infekció nem fordult elő. Öt beteg hunyt el, egyikük sem alapbetegsége következményében. Másodvonalbeli kezelésre 13 krónikus betegnél került sor (13/79, 16,4%), közülük hat betegnél splenectomia után relapsus alakult ki. A hagyományos (immunszuppresszív) és újabb szerektől (rituximab, trombopoetinagonisták) egyaránt kedvező hatást tapasztaltak. Következtetések: A betegek több mint kétharmada jól reagált a kortikoszteroidra, illetve a splenectomiára, és tartósan betegségmentessé váltak. E kezelésre nem reagáló esetekben az új szerektől (rituximab, trombopoetinagonisták) várható tünet- és betegségmentesség. Orv. Hetil., 2012, 153, 1613–1621.
Borbényi, Z.: Diagnostic and therapeutic options in adults with primary immune thrombocytopenia: recommendation of the National Advisory Board. [Diagnosztikus és kezelési ajánlás felnőttkori primer immun thrombocytopeniában: a Nemzetközi Tanácsadótestület ajánlása.] Hematol.-Transzfuziol., 2010, 43, 245–257. [Hungarian]
Borbényi Z. , 'Diagnostic and therapeutic options in adults with primary immune thrombocytopenia: recommendation of the National Advisory Board. [Diagnosztikus és kezelési ajánlás felnőttkori primer immun thrombocytopeniában: a Nemzetközi Tanácsadótestület ajánlása.] ' (2010 ) 43 Hematol.-Transzfuziol. : 245 -257 .
Rák, K.: Treatment of chronic immune thrombocytopenic purpura (ITP) in adults. [A felnőtt krónikus immun thrombocytopeniás purpura (ITP) kezelése.] Orv. Hetil., 2003, 144, 2331–2332. [Hungarian]
Rák K. , 'Treatment of chronic immune thrombocytopenic purpura (ITP) in adults. [A felnőtt krónikus immun thrombocytopeniás purpura (ITP) kezelése.] ' (2003 ) 144 Orv. Hetil. : 2331 -2332 .
George, J. N., Woolf, S. H., Raskob, G. E.: Idiopathic thrombocytopenic purpura: a guideline for diagnosis and management of children and adults. American Society of Hematology. Blood, 1996, 88, 3–46.
Raskob G. E. , 'Idiopathic thrombocytopenic purpura: a guideline for diagnosis and management of children and adults. American Society of Hematology ' (1996 ) 88 Blood : 3 -46 .
British Committee for Standards in Haematology GHTF: Guidelines for the investigation and management of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults, children and in pregnancy. Br. J. Haematol., 2003, 120, 574–596.
'Guidelines for the investigation and management of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults, children and in pregnancy ' (2003 ) 120 Br. J. Haematol. : 574 -596 .
Provan, D., Stasi, R., Newland, A. C., et al.: International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood, 2010, 115, 168–186.
Newland A. C. , 'International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia ' (2010 ) 115 Blood : 168 -186 .
Udvardy, M.: Immune thrombocytopenic purpura. [Immunthrombocytopeniás purpura.] Orv. Hetil., 2001, 142, 2723–2730. [Hungarian]
Udvardy M. , 'Immune thrombocytopenic purpura. [Immunthrombocytopeniás purpura.] ' (2001 ) 142 Orv. Hetil. : 2723 -2730 .
Rodeghiero, F., Stasi, R., Gernsheimer, T., et al.: Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood, 2009, 113, 2386–2393.
Gernsheimer T. , 'Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group ' (2009 ) 113 Blood : 2386 -2393 .
Neunert, C., Lim, W., Crowther, M., et al.: The American Society of Hematology 2011 evidence-based practice guideline for immune thrombocytopenia. Blood, 2011, 117, 4190–4207.
Crowther M. , 'The American Society of Hematology 2011 evidence-based practice guideline for immune thrombocytopenia ' (2011 ) 117 Blood : 4190 -4207 .
Pabinger, I., Gastl, G., Steurer, M., et al.: Primäre immunthrombozytopenie des erwachsenen – Diagnostik und therapie, konsensus-statement der Österreichischen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (ÖGHO). Wien. Klin. Wochenschr., 2012, 124, 111–123.
Steurer M. , 'Primäre immunthrombozytopenie des erwachsenen – Diagnostik und therapie, konsensus-statement der Österreichischen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (ÖGHO) ' (2012 ) 124 Wien. Klin. Wochenschr. : 111 -123 .
Cines, D. B., Bussel, J. B.: How I treat idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP). Blood, 2005, 106, 2244–2251.
Bussel J. B. , 'How I treat idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) ' (2005 ) 106 Blood : 2244 -2251 .
Iványi, J. L.: Treatment of immune thrombocytopenic purpura. [Az idiopathiás (autoimmun) thrombocytopeniás purpura kezelése.] Focus Medicinae, 2008, 10, 21–26. [Hungarian]
Iványi J. L. , 'Treatment of immune thrombocytopenic purpura. [Az idiopathiás (autoimmun) thrombocytopeniás purpura kezelése.] ' (2008 ) 10 Focus Medicinae : 21 -26 .
Telek, B.: Treatment of chronic immune thrombocytopenic purpura. [A krónikus immun thrombocytopeniás purpura kezelése.] Magyar Belorv. Arch., 1990, 43, 131–136. [Hungarian]
Telek B. , 'Treatment of chronic immune thrombocytopenic purpura. [A krónikus immun thrombocytopeniás purpura kezelése.] ' (1990 ) 43 Magyar Belorv. Arch. : 131 -136 .
Molnár, L., Dávid, M.: Immune thrombocytopenia in adults. [Felnőttkori immunthrombocytopenia.] GlaxoSmithKline, 2011. [Hungarian]
Dávid M. , '', in Immune thrombocytopenia in adults. [Felnőttkori immunthrombocytopenia.] , (2011 ) -.
Andersen, J. C.: Response of resistant idiopathic thrombocytopenic purpura to pulsed high dose dexamethasone therapy. N. Engl. J. Med., 1994, 330, 175–177.
Andersen J. C. , 'Response of resistant idiopathic thrombocytopenic purpura to pulsed high dose dexamethasone therapy ' (1994 ) 330 N. Engl. J. Med. : 175 -177 .
Dombi, J. P.: Up-to-date immunoglobulin therapy with special reference to oncohematologic disorders. [Korszerű immunglobulin terápia, különös tekintettel az onkohematológiai kórképekre.] Focus Medicinae, 2008, 10, 27–32. [Hungarian]
Dombi J. P. , 'Up-to-date immunoglobulin therapy with special reference to oncohematologic disorders. [Korszerű immunglobulin terápia, különös tekintettel az onkohematológiai kórképekre.] ' (2008 ) 10 Focus Medicinae : 27 -32 .
Mazzuconi, M. G., Fazi, P., Bernasconi, S., et al.: Therapy with high-dose dexamethasone (HD-DXM) in previously untreated patients affected by idiopathic thrombocytopenic purpura: a GIMEMA experience. Blood, 2007, 109, 1401–1407.
Bernasconi S. , 'Therapy with high-dose dexamethasone (HD-DXM) in previously untreated patients affected by idiopathic thrombocytopenic purpura: a GIMEMA experience ' (2007 ) 109 Blood : 1401 -1407 .
Emmons, R. V., Reid, D. M., Cohen, R. L., et al.: Human thrombopoietin levels are high when thrombocytopenia is due to megakaryocyte deficiency and low when due to increased platelet destruction. Blood, 1996, 87, 4068–4071.
Cohen R. L. , 'Human thrombopoietin levels are high when thrombocytopenia is due to megakaryocyte deficiency and low when due to increased platelet destruction ' (1996 ) 87 Blood : 4068 -4071 .
Kojouri, K., Vesely, S. K., Terrell, D. R., et al.: Splenectomy for adult patients with idiopathic thrombocytopenic purpura: a systematic review to assess long-term platelet count responses, prediction of response, and surgical complications. Blood, 2004, 104, 2623–2634.
Terrell D. R. , 'Splenectomy for adult patients with idiopathic thrombocytopenic purpura: a systematic review to assess long-term platelet count responses, prediction of response, and surgical complications ' (2004 ) 104 Blood : 2623 -2634 .
Schwartz, J., Leber, M. D., Gillis, S., et al.: Long term follow-up after splenectomy performed for immune thrombocytopenic purpura (ITP). Am. J. Hematol., 2033, 72, 94–98.
Gillis S. , 'Long term follow-up after splenectomy performed for immune thrombocytopenic purpura (ITP) ' (2033 ) 72 Am. J. Hematol. : 94 -98 .
Kelemen, E., Cserháti, I., Tanos, B.: Demonstration and some properties of human thrombopoietin in thrombocythaemic sera. Acta Haematol., 1958, 20, 350–355.
Tanos B. , 'Demonstration and some properties of human thrombopoietin in thrombocythaemic sera ' (1958 ) 20 Acta Haematol. : 350 -355 .
Johansson, E., Engervall, P., Landgren, O., et al.: Response to splenectomy is durable after a certain point in time in adult patients with chronic immune thrombocytopenic purpura. Eur. J. Haematol., 2006, 77, 61–66.
Landgren O. , 'Response to splenectomy is durable after a certain point in time in adult patients with chronic immune thrombocytopenic purpura ' (2006 ) 77 Eur. J. Haematol. : 61 -66 .
Bussel, J. B., Provan, D., Shamsi, T., et al.: Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet, 2009, 373, 641–648.
Shamsi T. , 'Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial ' (2009 ) 373 Lancet : 641 -648 .
Kuter, D. J., Bussel, J. B., Lyons, R. M., et al.: Efficacy of romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenic purpura: a double-blind randomised controlled trial. Lancet, 2008, 371, 395–403.
Lyons R. M. , 'Efficacy of romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenic purpura: a double-blind randomised controlled trial ' (2008 ) 371 Lancet : 395 -403 .
Nichol, J. L.: Clinical evidence of relative TPO – deficiency in ITP. Stem Cells, 1998, 16 (Suppl), 165–175.
Nichol J. L. , 'Clinical evidence of relative TPO – deficiency in ITP ' (1998 ) 16 Stem Cells : 165 -175 .
Stasi, R., Del Poeta, G., Stipa, E., et al.: Response to B-cell depleting therapy with rituximab reverts the abnormalities of T-cell subsets in patients with idiopathic thrombocytopenic purpura. Blood, 2007, 110, 2924–2930.
Stipa E. , 'Response to B-cell depleting therapy with rituximab reverts the abnormalities of T-cell subsets in patients with idiopathic thrombocytopenic purpura ' (2007 ) 110 Blood : 2924 -2930 .
Zaja, F., Baccarani, M., Mazza, P., et al.: A prospective randomized study comparing rituximab and dexamethasone vs dexamethasone alone in ITP: results of final analysis and long term, follow up. Abstract 1. Program and abstracts of the 50th American Society of Hematology Annual Meeting, San Francisco, CA, 2008.
Szomor, Á., Vidra, T., Dávid, M., et al.: Treatment of refractory immune thrombocytopenia and neutropenia with anti-CD20 monoclonal antibody. [Refrakter immunthrombocytopenia és neutropenia kezelése anti-CD20 monoklonális antitesttel.] Hematol.-Transzfuziol., 2004, 37, 178–182. [Hungarian]
Dávid M. , 'Treatment of refractory immune thrombocytopenia and neutropenia with anti-CD20 monoclonal antibody. [Refrakter immunthrombocytopenia és neutropenia kezelése anti-CD20 monoklonális antitesttel.] ' (2004 ) 37 Hematol.-Transzfuziol. : 178 -182 .
Telek, B., Batár, P., Udvardy, M.: Successful treatment of severe fludarabine-induced immune thrombocytopenia with a combination of rituximab and high-dose immunoglobuilin in a patient with chronic lymphoid leukemia. [Krónikus lymphoid leukaemia fludarabin kezeléséhez társuló súlyos immun-thrombocytopenia sikeres, rituximab és nagy adag immunglobulinnal történt kombinált kezelése.] Orv. Hetil., 2005, 146, 1791–1793. [Hungarian]
Udvardy M. , 'Successful treatment of severe fludarabine-induced immune thrombocytopenia with a combination of rituximab and high-dose immunoglobuilin in a patient with chronic lymphoid leukemia. [Krónikus lymphoid leukaemia fludarabin kezeléséhez társuló súlyos immun-thrombocytopenia sikeres, rituximab és nagy adag immunglobulinnal történt kombinált kezelése.] ' (2005 ) 146 Orv. Hetil. : 1791 -1793 .
Cheng, G., Saleh, M. N., Bussel, J. B., et al.: Oral eltrombopag for the long term treatment of patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: results of a phase III, double-blind, placebo-controlled study (RAISE). Abstract 400. Program and abstracts of the 50th American Society of Hematology Annual Meeting, San Francisco, CA, 2008.
Saleh, M. N., Bussel, J. B., Cheng, G., et al.: Eltrombopag is efficacious in patients with refractory chronic idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) – data from the EXTEND study. Abstract 401. Program and abstracts of the 50th American Society of Hematology Annual Meeting, San Francisco, CA, 2008.
Csóka, M., Ferenczy, K., Bánusz, R., et al.: Personal experience with romiplostin treatment in thrombocytopenic children. [Romiplostimkezeléssel szerzett tapasztalataink gyermekkori thrombocytopeniában.] Gyermekgyógyászat, 2011, 62, 136–140. [Hungarian]
Bánusz R. , 'Personal experience with romiplostin treatment in thrombocytopenic children. [Romiplostimkezeléssel szerzett tapasztalataink gyermekkori thrombocytopeniában.] ' (2011 ) 62 Gyermekgyógyászat : 136 -140 .