Search Results

You are looking at 11 - 20 of 25 items for

  • Author or Editor: Judit Demeter x
  • Refine by Access: All Content x
Clear All Modify Search

A hajas sejtes leukémia korszerű diagnosztikája és kezelése

Hairy cell leukemia: diagnosis and treatment

Hematológia–Transzfuziológia
Authors: Gabriella Illyés, Botond Timár, Csaba Bödör, Judit Demeter, and Noémi Nagy

Összefoglaló. A hajas sejtes leukémia (HCL) egy indolens lefolyású ritka B-sejtes lymphoma. Diagnosztikájában jellegzetes morfológiai képén túlmenően a sejtek felszínén megtalálható markerek azonosítása áramlási citometriával, valamint a betegségben előforduló specifikus fehérjék immunhisztokémiai detektálása jelenti a rutineljárást. Kiemelt szerepet tölt be a differenciáldiagnosztikában a BRAF V600E mutációjának a kimutatása, melyre ma már számos módszer áll rendelkezésre, mint például az immunhisztokémia, pyroszekvenálás, allélspecifikus PCR vagy a droplet digitalis PCR. A tumorsejtek jelátviteli rendszerében és szabályozásában azonban a BRAF mutációjának következtében kialakuló folyamatos aktivitása mellett egyéb mechanizmusok is szerepet játszhatnak, többek között növekedési faktorok, interleukinek, adhéziós fehérjék vagy éppen mikro-RNS-ek. A patomechanizmus egyre részletesebb megismerése érdekében egyéb daganatokhoz hasonlóan a HCL-ben is aktív kutatások folynak a genetikai háttér feltérképezésére új generációs szekvenálás segítségével. Leírtak már nagy százalékban előforduló mutációkat a CDKN1B-, KLF2- és KMT2C-gének esetében, továbbá egyéb génekben is alacsonyabb előfordulási aránnyal. Genetikailag, sőt klinikai manifesztáció és terápiás válasz alapján is jelentős eltérések láthatóak a klasszikus és variáns HCL-es betegek között, elkülönítésük épp ezért rendkívül fontos. Míg a klasszikus esetben első vonalban alkalmazott purin nukleozid analógok kiemelkedő válaszreakciót képesek kiváltani, a variáns HCL-es betegek gyakran refrakterek a kezelésre, és esetükben a célzott BRAF-gátlók szintén hatástalanok. Számos klinikai kutatás zajlik a jelenleg is alkalmazott terápiás szerek optimalizálása, kombinációban történő alkalmazása, valamint egyéb lymphoid daganatokban alkalmazott gyógyszerek és új támadáspontok ellen tervezett molekuláknak a HCL kezelésébe történő bevonása céljából.

Summary. Hairy cell leukemia (HCL) is a rare indolent B-cell malignancy. In addition to characteristic morphology of HCL cells, the identification of the cellular surface markers and the expression of specific proteins by flow cytometry and immunohistochemistry are routine procedure in HCL diagnosis. Detection of BRAF V600E mutation plays key role in differential diagnosis of HCL which can be detected by several novel methods, such as immunohistochemistry, pyrosequencing, allele specific PCR or droplet digital PCR. Beside the BRAF mutation there can be other mechanisms causing constitutive activity in the signaling pathway and regulating the tumor cells such as growth factors, interleukins, adhesion proteins and micro-RNAs as well. Like in other malignancies, in order to clarify the pathomechanism, the genetic background of HCL is also actively investigated by next-generation sequencing. Frequent mutations were described in CDKN1B, KLF2 and KMT2C genes, moreover in other genes with lower incidence rate, as well. Genetically, and even in clinical manifestation and therapeutic response, significant differences can be found between patients with classical and variant HCL. While classical type has outstanding response for the first-line treatment with purine analogues, patients with variant HCL are often refractory to the treatment, and the BRAF inhibitors prove to be ineffective. Therefore, it is really important to distinguish these two entities. Several clinical studies are still in progress for the optimization and application of combining the currently applied therapeutic agents, furthermore other drugs that used in lymphoid malignancies are under investigation. New target molecules are also designed as novel therapeutic opportunity in HCL treatment.

Open access
Orvosi Hetilap
Authors: Zsuzsanna Kemény, Patrícia Pálfi, Judit Demeter, Gyula Poór, Emese Kiss, and Péter Bálint

A stiff-person-szindróma ritka, progresszív, immunpatológiai eltéréseken alapuló, neuromuscularis megbetegedés, amely fájdalmas myoclonusokkal és elsősorban a törzs, illetve a törzs közeli izmok rigiditásával jár. A pontos patomechanizmus még tisztázatlan, de kimutattak a gamma-amino-vajsavhoz kapcsolt gátló szinapszisban szerepet játszó különböző fehérjék ellen termelődő antitesteket. A szerzők a dolgozat első részében az általuk kezelt két beteg esetét ismertetik, majd a stiff-person-szindrómáról, e nagyon ritka betegségről nyújtanak átfogó és aktuális ismereteket. Orv. Hetil., 2013, 154(50), 1984–1990.

Open access
Orvosi Hetilap
Authors: Zsolt Tidrenczel, Erika P. Tardy, Edina Sarkadi, Judit Simon, Artúr Beke, and János Demeter

Absztrakt:

A Pallister–Killian-szindróma egy ritka, sporadikusan előforduló genetikai rendellenesség, amelynek hátterében a 12-es kromoszóma rövid karjának mozaiktetraszómiája áll. A kórkép jellemzői a szellemi fogyatékosság, craniofacialis dysmorphia, idegrendszeri tünetek, epilepszia és egyéb szervi rendellenességek. Praenatalis diagnózisa nehéz, az ultrahangvizsgálaton észlelt magzati eltérések alapján elvégzett invazív citogenetikai és molekuláris genetikai vizsgálatok igazolhatják a kórképet. Közleményünkben egy 36 éves primipara esetét mutatjuk be. A 19. terhességi héten, a II. trimeszteri rutin-ultrahangszűrés során a magzaton többszörös minor jelek ábrázolódtak (mérsékelt polyhydramnion, rövid csöves csontok, craniofacialis eltérések, borderline agyi oldalkamrák). Az elvégzett magzatvíz-mintavétel a sejtek közel 50%-ában szám feletti marker kromoszómát igazolt. A klasszikus G-sáv-technika alapján felmerült, hogy a marker a 12-es kromoszóma rövid karjának izokromoszómája. Az alkalmazott FISH-próbák (21-es, 18-as, 13-as, X-, Y-kromoszóma) az észlelt marker eredetét nem tudták meghatározni, ezért multicolour FISH-technikával vizsgáltuk a mintákat. Az elvégzett módszer segítségével igazoltuk a szám feletti kromoszómadarab 12-es kromoszóma rövid karjának mozaiktetraszómiáját (46,XY[13]/47,XY,+i(12)(p10)[12].ish i(12)(p10)(wcp12+). A praenatalisan felállított diagnózis tehát a magzat Pallister–Killian-szindrómája. A vetélésindukciót követően elvégzett vizsgálatok (fetopatológiai feldolgozás, köldökzsinórvér, magzati fibroblast) megerősítették a diagnózist. A nemzetközi adatok szerint a fenti ritka betegséggel eddig körülbelül 200 megszületett ember él, a praenatalisan igazolt és közölt esetek száma mintegy 100. Tudomásunk szerint a fenti magzat az első, praenatalisan diagnosztizált eset Magyarországon. Orv Hetil. 2018; 159(21): 847–852.

Open access
Orvosi Hetilap
Authors: Péter Dombi, Árpád Illés, Judit Demeter, Lajos Homor, Zsófia Simon, Miklós Udvardy, Éva Karádi, Ádám Kellner, and Miklós Egyed

Absztrakt:

Bevezetés: Myeloproliferativ neoplasia regisztert alkalmaztunk a magyarországi betegek adatainak gyűjtésére. Célkitűzés: A regisztrált essentialis thrombocythaemiás betegek adatait kívántuk bemutatni. Módszer: A WHO 2008-as diagnosztikus kritériumaira épülő online regisztert, a thrombosisrizikó-becslésre a Landolfi-stratifikációt alkalmaztuk. Eredmények: 15 magyar hematológiai centrum 2015. júniusig regisztrált 350 essentialis thrombocythaemiás betegének adatait elemezzük. Az átlag követési idő hat év. Az epidemiológiai paraméterek, a diagnózist megelőző és azt követő thromboemboliás események hasonló eredményt mutattak az irodalomból már ismertekkel. 139, anagreliddel és 141, hidroxiurea + aszpirin kezelt beteg adatait hasonlítottuk össze. A major artériás és vénás események tekintetében nem találtunk eltérést a két csoport között, de ötödannyi minor eseményt észleltünk az anagrelidkezelteknél (p<0,001). A diagnózist követő események csak a kezeléssel és a diagnózist megelőző thromboticus eseményekkel mutattak összefüggést. Következtetések: Az anagrelid mellett szignifikánsan kevesebb minor thromboticus eseményt észleltünk a diagnózist követően, a hidroxiurea + aszpirin kezeléshez képest, bár a thrombosisrizikó magas maradt, különösen a már thromboticus eseményt elszenvedettekben. Orv. Hetil., 2017, 158(3), 111–116.

Open access
Orvosi Hetilap
Authors: Péter Dombi, Árpád Illés, Judit Demeter, Lajos Homor, Zsófia Simon, Ádám Kellner, Éva Karádi, Erika Valasinyószki, Miklós Udvardy, and Miklós Egyed

Absztrakt:

Bevezetés és célkitűzés: A HUMYPRON munkacsoport által 2013-ban létrehozott Philadelphia-negatív myeloproliferativ neoplasiás betegek magyar regiszteréből a polycythaemia verás betegek adatait elemezzük. Módszer: A 15 hematológiai centrumból regisztrált 351 JAK2V617F- és exon-12-mutációpozitív polycythaemia verás beteg epidemiológiai, klinikai, diagnosztikus és kezelési jellemzőit, vascularis és transzformációs eseményeit dolgoztuk fel. A diagnózist megelőző és azt követő thromboemboliás eseményeket a Landolfi szerinti rizikófelmérés alapján értelmeztük. Eredmények: A diagnózist megelőzően 106 betegben 116, a diagnózist követő időszakban 106 betegben 152 thromboemboliás eseményt regisztráltunk. A major artériás események szignifikánsan csökkentek (p<0,0001), a minor vénás események szignifikánsan fokozódtak (p<0,0001) a diagnózist követően. A betegség transzformációját 26 esetben, a major vérzést 25 esetben észleltük. Következtetések: Online regiszterünk könnyen kezelhető, lehetővé teszi a hazai betegek jellemzőinek felmérését és az eredmények gyors kiértékelését. A Landolfi-rizikóbecslés eredményesnek bizonyult. Kérdőívünket a kiértékelést követően pontosítottuk. A diagnosztikus kritériumok, a rizikóbecslés és az ennek megfelelő kezelési ajánlás pontosabb betartása szükséges, amelyre ajánlásokat tettünk. Orv Hetil. 2017; 158(23): 901–909.

Open access

A SARS-CoV2-járvány hatása a hazai vérellátásra

Effect of the SARS-CoV2 pandemic on Hungarian blood banking

Hematológia–Transzfuziológia
Authors: Attila Tordai, Sándor Nagy, Klára Baróti-Tóth, Imelda Marton, Mária Lázár, Judit Demeter, Tamás Masszi, and Andrea Matusovits

Absztrakt:

A súlyos akut légúti szindrómát kiváltó, új típusú koronavírus, a SARS-CoV2 olyan példátlan világjárványt okozott, amely szélsőséges terhelést jelent a még a legfejlettebb országok egészségügyi rendszereire is és azok társadalmaira. Az újonnan emberi kórokozóvá váló vírus ellen sem védőoltás, sem hatékony célzott terápia nem áll rendelkezésre. A járványhelyzetre reagálva a világszerte, köztük Magyarországon is, meghozott szigorú korlátozások a vérellátás tevékenységét egyfelől a donációs hajlandóság és aktivitás kifejezett csökkenése, másfelől a felhasználók igényeinek nehezebben jósolható csökkenése révén érintették. Az OVSz országos adatai szerint a vörösvérsejt-, illetve plazmakészítmények felhasználása mintegy 30%-os, míg a thrombocytakészítményeké mintegy 20%-os csökkenést mutatott 2020. április hónapban az előző év azonos időszakához képest. Ugyanebben az időszakban a mobil véradási események száma országosan 61%-kal, a véradásra megjelent donorok száma pedig 28%-kal csökkent. A korábban járványt okozó légúti vírusokkal és a SARS-CoV2-vel is meglevő klinikai tapasztalatok alapján nem valószínűsíthető az új koronavírus hematogén úton történő átvitele, így a véradás előtti szűrés sem indokolt a potenciálisan fertőzöttek kiszűrését segítő általános óvintézkedések betartása mellett. A hematológiai betegellátásban a vérkészítmények felhasználásának csökkenése kisebb mértékű volt, és kifejezett szóródást mutatott a vizsgált szegedi és budapesti egyetemi központok összehasonlításában. Az új kórokozó elleni vakcina és célzott kezelés hiányában a SARS-CoV2 elleni konvaleszcens plazmaterápia ígéretes és racionális, azonnal hozzáférhető terápiás lehetőség. Az FDA kivételesen gyorsan meghozott bátorító állásfoglalása és irányelve hatására több párhuzamos, nagyobb esetszámú és a korszerű klinikai kutatási szempontokat is figyelembe vevő, a SARS-CoV2 elleni konvaleszcens plazmaterápiára irányuló klinikai vizsgálat indult az USA-ban és más nyugati országokban, köztük Magyarországon is a vérellátó szolgálatok aktív részvételével.

Open access

Krónikus myeloid leukaemia miatt 2003 és 2019 között a Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Onkológiai Klinikáján kezelt betegek adatainak elemzése

Retrospective analysis of chronic myeloid leukemia patients treated in the Department of Internal Medicine and Oncology, Semmelweis University, between 2003 and 2019

Orvosi Hetilap
Authors: Júlia Weisinger, Ilona Tárkányi, Eid Hanna, Ágnes Kárpáti, Zsolt Nagy, Botond Timár, Judit Csomor, Richárd Kiss, Ambrus Gángó, Csaba Bödör, and Judit Demeter

Összefoglaló. Bevezetés: A krónikus myeloid leukaemia a diagnosztika fejlődésének és a tirozin-kináz-gátlók bevezetésének köszönhetően az elmúlt évtizedekben kiváló prognózisú betegséggé vált. Célkitűzés: A betegséggel kapcsolatos ismereteink nagy része klinikai vizsgálatokból származik, emiatt kiemelt szerepük van a nem szelektált beteganyagon végzett elemzéseknek. Módszer: Retrospektív elemzésünkben a Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Onkológiai Klinikáján 2003 és 2019 között tirozin-kináz-gátló kezelésben részesült betegek adatait tekintettük át. Eredmények: Klinikánkon összesen 88 beteg részesült terápiában, közülük 73 beteg az analízis időpontjában is kezelés alatt állt. A betegek 5 éves össztúlélése 86%, 5 éves progressziómentes túlélése 70% volt. 9 beteg halt meg, közülük 2 betegnél a halál oka a progrediáló alapbetegség volt. 38 betegnél volt szükség az első vonalban terápiaváltásra, a váltás oka akkor elsősorban az elégtelen terápiás válasz volt. A későbbi terápiaváltásokra elsősorban intolerancia miatt került sor. Az első vonalban a betegek több mint fele major molekuláris választ ért el, a jelenlegi kezelés mellett a betegek 85%-ánál major molekuláris választ detektáltunk. Megbeszélés: Adataink alapján az intézményünkben kezelt betegek túlélése és a betegek által elért terápiás válasz megfelel a nemzetközi adatoknak. Következtetés: Mivel nem válogatott beteganyagról van szó, a kapott eredmények pontosabb képet adhatnak a krónikus myeloid leukaemia tirozin-kináz-gátlóval történt kezelésének eredményeiről. Orv Hetil. 2021; 162(32): 1297–1302.

Summary. Introduction: As a result of advances in diagnostic techniques and the introduction of tyrosine kinase inhibitors, the prognosis of chronic myeloid leukemia has improved over the last decades. Objective: Most of our knowledge about chronic myeloid leukemia results from clinical trials, therefore data derived from non-selected patient population is substantial. Method: Data of chronic myeloid leukemia patients treated with tyrosine kinase inhibitors at the Department of Internal Medicine and Oncology, Semmelweis University, between 2003 and 2019 were analysed retrospectively. Results: 88 patients received treatment, 73 patients were on therapy at the time of the analysis. Overall survival at 5 years was 86%, progression-free survival at 5 years was 70%. 9 patients died, 2 of them due to progressive disease. 38 patients needed 2nd line therapy, the main reason of treatment change was failure of therapy. Subsequent treatment modifications were conducted mostly because of intolerance. More than half of the patients on 1st line treatment reached major molecular response and 85% of the patients on treatment at the end of the analysis are in major molecular response. Discussion: Based on our data, survival and therapeutic response of patients in our center are similar to the international results. Conclusion: This analysis provides real-world data about treatment results of chronic myeloid leukemia in the tyrosine kinase inhibitor era. Orv Hetil. 2021; 162(32): 1297–1302.

Open access
Orvosi Hetilap
Authors: Viktória Fésüs, Dóra Marosvári, Béla Kajtár, Péter Attila Király, Judit Demeter, Tímea Gurbity Pálfi, Miklós Egyed, Márk Plander, Péter Farkas, Zoltán Mátrai, András Matolcsy, and Csaba Bödör

Absztrakt:

Bevezetés: Az elmúlt években jelentős előrelépések történtek a krónikus lymphocytás leukaemia kezelésében, ugyanis az új innovatív gyógyszerek a TP53-defektust hordozó csoportban is hatékonynak bizonyultak. Ezen betegek maradéktalan azonosításához elengedhetetlen a TP53-defektus mindkét formájának (17p-deletio és TP53-mutációk) vizsgálata. A TP53-mutációk vizsgálata ma a nemzetközi ajánlások részét képezi, segítséget nyújtva az optimális terápiás stratégia megalkotásában. Célkitűzés: Jelen tanulmány célja a TP53-mutációk előfordulásának és a 17p-deletióhoz való viszonyának meghatározása, valamint a mutációk rutindiagnosztikus kimutatására alkalmas szekvenálási eljárás beállítása volt. Módszer: A mutációanalízist Sanger-szekvenálással végeztük el 196, krónikus lymphocytás leukaemiában szenvedő beteg esetében. Eredmények: A betegek 15,8%-ában azonosítottunk TP53-mutációt, ami az esetek felében 17p-deletio nélkül fordult elő. A TP53-defektus mindkét formájának vizsgálatával összesen a betegek 25,4%-ánál azonosítottunk TP53-defektust. Következtetések: A mutációanalízis elvégzésével további 10% magas rizikójú beteg azonosítható, akik számára a legjobb választást az ebben a betegcsoportban is hatékony új célzott terápiák jelentik. Orv. Hetil., 2017, 158(6), 220–228.

Open access
Hematológia–Transzfuziológia
Authors: Anikó Folhoffer, Ilona Tárkányi, Dániel Németh, Balázs Csernus, Hajnalka Rajnai, András Matolcsy, Pál Kaposi Novák, Margit Abonyi†, Tamás Tóth, Ferenc Szalay, and Judit Demeter

Absztrakt:

Bevezetés: A hepatitis C-vírus (HCV) krónikus májgyulladáshoz, májcirrhosishoz, májrákhoz vezethet. A Flaviviridae csoportba tartozó RNS vírus nemcsak hepatotrop, de lymphotrop tulajdonsággal is rendelkezik. Számos extrahepatikus manifesztációja között jelentős a lymphoproliferatív eltérés. A főként B-sejtes betegségek közül leggyakoribb az alacsony malignitású marginalis zóna lymphoma, a diffúz nagy B-sejtes lymphoma, valamint a follicularis lymphoma. Beteg: A hypertoniás, visszérműtéten átesett 54 éves férfi beteg thrombopeniájának, indirekt, Coombs-pozitív hyperbilirubunaemiájának és hepatosplenomegaliájának hátterében HCV-infekció talaján kialakult Child B stádiumú májcirrhosis igazolódott. Az inhomogén szerkezetű, megnagyobbodott, lobulált felszínű májban körülírt eltérés nem látszott. A portalis keringés megtartott volt. A máj fokozott keménysége (26 kPa, IQR/med. 18%) F4 cirrhosisra utalt. A homogén szerkezetű lépet jelentősen nagyobbnak (20×9 cm) mértük. A perifériás vérkenet alapján lymphoma gyanúja merült fel, amit a crista-biopsia eredménye megerősített, CD5/CD10-negatív marginális zóna lymphomát (MZL) diagnosztizáltunk. A fenti májbetegségnek és a HCV 1b genotípusnak megfelelően, sofosbuvir/ledipasvir direkt antivirális kezelést indítottunk. A 12 hetes kezelés tartós vírusmentességet eredményezett. Mind a májbetegség, mind a lymphoma tünetei mérséklődtek, a beteg testsúlya nőtt, fáradékonysága megszűnt. Megbeszélés: Az irodalomból is ismert, hogy a krónikus C hepatitisben a B-sejtes lymphomák előfordulása gyakoribb. Az antiviralis kezelés hatására lymphoma javulását is leírták, esetünkben a társuló immunhaemolysis mértékének csökkenését észleltük. Lymphomaspecifikus kezelés jelenleg nem szükséges, a beteg tünetmentes és stabil, progresszió esetén rituximab monoterápia jön szóba. Következtetés: A fenti eset példa a HCV-pozitív betegekben előforduló B-sejtes lymphomára. Bár az irodalomból ismert, hogy a hepatitis C-vírus eradikációjával a B-sejtes non-Hodgkin-lymphoma regrediálhat, esetünkben az eddig eltelt vírusmentes időszakban ezt még nem észleltük, igaz, hogy progressziót sem.

Open access

Hosszú távú progressziómentes túlélés relabált, refrakter myeloma multiplex tisztán orális ixazomib-lenalidomid-dexametazon kezelésével

Long-time progression-free survival in relapsed, refractory multiple myeloma with the oral ixazomib-lenalidomide-dexamethasone regime

Orvosi Hetilap
Authors: Apor Hardi, Gergely Varga, Zsolt Nagy, Szabolcs Kosztolányi, László Váróczy, Márk Plander, Tamás Schneider, Judit Demeter, Hussain Alizadeh, Árpád Illés, Tamás Masszi, and Gábor Mikala

Összefoglaló. Bevezetés: A myeloma multiplex mindmáig alapvetően gyógyíthatatlan betegség, ezért nagy klinikai jelentőségük van az eredményes mentő kezeléseknek. A szájon át adható első proteaszómagátlóval, az ixazomibbal kiegészített lenalidomid-dexametazon terápia jól tolerálható, csak orális szerekből álló kombináció, mely hazánkban 2015 áprilisától kezdődően a „Named Patient Program” keretén belül vált elérhetővé relabált, refrakter myeloma multiplexes betegek kezelésére. Célkitűzés: Kutatásunk célja az ixazomib-lenalidomid-dexametazon kezelés mellett a hosszú távon progressziómentes túlélők célzott vizsgálata. Módszer: A program keretében összesen 7 centrumban 80 visszaeső beteg részesült e triplet kezelésben, adataikat retrospektíven elemeztük. Leíró statisztikai és Kaplan–Meier-analízist végeztünk. Eredmények: A betegek nagyobb hányada reagált: 63,75%-os válaszarány mellett 14 (17,5%) betegnél nem volt terápiás válasz/stabil betegség alakult ki, és 15-nél (18,75%) a betegség a kezelés mellett is progrediált. A progressziómentes túlélés a teljes betegcsoportban 10,6 hónapnak adódott, ugyanakkor 16 beteg (18,75%) két éven túl progressziómentesnek bizonyult, sőt közülük 11-nél a betegség még 3 év után sem progrediált. Tanulmányunkban a fenti, hosszú távú túlélő betegcsoport tulajdonságait tárjuk fel. Megbeszélés: A folyamatos terápia a myeloma multiplex kezelésében meghatározóvá vált. Ezért fontos ismernünk, hogy kik lehetnek azok a betegek, akik különösen sokat profitálnak egy bizonyos terápiából. A hosszú távon progressziómentes túlélők között az immunglobulin-nehézláncot érintő transzlokációk vagy triszómiák közül (trend szintjén) az utóbbiak kedvezőbb progressziómentes túléléssel bírtak, de progressziómentes platót mindkét betegcsoportban észleltünk. A betegség tumortömegét mérő nemzetközi stádiumbeosztás (ISS) nem jelezte előre a hosszú túlélést. Gyógyszerelhagyáshoz vezető mellékhatást a hosszú távú túlélő csoportban egyet sem regisztráltunk; az észlelt mellékhatások nagy része enyhe volt. Következtetések: Munkánk során az ixazomib-lenalidomid-dexametazon kombinációt effektívnek és biztonságosnak találtuk relabált, refrakter myeloma multiplex kezelésére, mely a betegek mintegy hatodánál több éven át eredményesen alkalmazható. Cikkünkkel a hazai beteganyagon szerzett tapasztalatainkat szeretnénk megosztani a COVID–19-világjárvány alatt különösen aktuálissá vált, tisztán orális terápiás lehetőségről. Orv Hetil. 2021; 162(36): 1451–1458.

Summary. Introduction: Despite great advances in therapy, multiple myeloma is still a largely incurable disease, therefore the importance of salvage therapies is paramount. The first oral proteasome inhibitor ixazomib in combination with lenalidomide-dexamethasone is a tolerable, orally administered regime, which has become available for Hungarian relapsed, refractory multiple myeloma patients from April 2015 in the Named Patient Program. Objective: Our goal was to investigate the long-time progression-free surviving patient population treated with the ixazomib-lenalidomide-dexamethasone triplet. Method: We retrospectively studied a total of 80 patients from 7 centers who received the triplet combination. Survival analyses were performed. Results: Two-third of the patients responded: the overall response rate was 63.75%. 14 patients (17.5%) did not respond/had stable disease and 15 patients (18.75%) outright progressed upon therapy. Although progression-free survival was only 10.6 months for the entire patient cohort, the disease in a subgroup of 16 patients did not progress within two years. In fact, 11 of them were still in sustained remission after 3 years of therapy. Our goal was to analyze the characteristics of this subgroup. Discussion: The idea of long-term therapy of multiple myeloma is gaining widespread acceptance. Therefore it is important to know which patients may benefit the most from certain therapies. Among these 16 long-term responder patients, reciprocal translocation of the immunoglobulin heavy chain seemed to lack an adverse impact on progression-free survival; comparable to trisomies, both curves had a progression-free plateau. The International Staging System (ISS) score at the start of therapy did not predict long-term survivorship. Most of the side effects in this subgroup were mild, manageable, none led to therapy discontinuation. Conclusion: Ixazomib-lenalidomide-dexamethasone was confirmed to be an effective and safe combination for relapsed, refractory multiple myeloma, and one-sixth of the treated patients were able to receive it for several years, effectively. This fully oral therapeutic option is at its best during the present COVID–19 pandemic. Orv Hetil. 2021; 162(36): 1451–1458.

Open access