Search Results

You are looking at 1 - 4 of 4 items for

  • Author or Editor: Viktória Fésüs x
Clear All Modify Search

Absztrakt:

A krónikus lymphocytás leukaemia (CLL) heterogén klinikai lefolyású lymphoproliferativ betegség, amelyben számos klinikai és molekuláris prognosztikai marker nyújt segítséget a leghatékonyabb terápia megválasztásában. Eddig a TP53-defektus bizonyult kulcsfontosságú prognosztikai és prediktív faktornak, amely befolyásolja a terápiás döntést, különösen az új célzott kezelések érájában. A tünetmentes, korai stádiumú betegek nem igényelnek kezelést, követésük javasolt (úgynevezett „watch and wait”). Első vonalban a standard rizikójú CLL-es betegek többségében a standard kezelés továbbra is a kemo-immuno terápia. Az új orálisan alkalmazható kis molekulájú gyógyszereknek, mint a kinázinhibitorok (KI) és a Bcl-2-gátlók (ibrutinib, idelalisib és venetoclax), elsősorban relabáló/refrakter CLL kezelésében van helyük, ez alól kivétel az ibrutinib-monoterápia, amely a nagy rizikójú (TP53-defektust hordozó) betegek első vonalbeli kezelésére is javasolt. A nem túl távoli jövőben az új generációs szekvenálás diagnosztikába történő integrálása támogathatja majd a CLL-es betegek személyre szabott ellátását és az optimális kezelési stratégia megválasztását. Orv Hetil. 2017; 158(41): 1620–1629.

Open access

Absztrakt:

Az endogén T-sejtek genetikai manipulációjával létrehozott kiméra antigén receptorral felruházott T-sejtek (CAR-T) ma az egyik legújabb és legnagyobb potenciállal rendelkező terápiás alternatívát jelentik az onkológiában, elsősorban a hematológiai, azon belül is B-sejtes malignitások körében. A CAR-T-sejtek ötvözik a T-sejtek effektor működését, illetve a B-sejtek antigénfelismerő képességét, megkerülve ezzel az endogén T-sejtek antigénprocesszálás, antigénprezentáció és kostimuláció iránti igényét. A haematológiai malignitások között a legjobb eredmények CAR-T-kezeléssel gyermekkori-, illetve felnőtt relabáló/refrakter B-sejtes akut lymphomblastos leukémiában vannak akár 70–90%-os komplett remisszió aránnyal. Hasonlóan ígéretesek a kezdeti vizsgálatok többek között diffúz nagy B-sejtes lymphomában, follikuláris lymphomában és krónikus lymphocytás leukaemiában. A mellékhatások közül messze a leggyakoribb, akár 80%-ban előfordulhat a gyakran rendkívül súlyos, akár letális formában megjelenő citokinfelszabadulási szindróma. A jelenleg folyó intenzív kutatások éppen ezért a CAR-T-sejtek újabb generációjának jobb irányíthatóságára, kombinációk alkalmazására, illetve a további problémát jelentő óriási előállítási költségek csökkentésére irányulnak. Ezen összefoglaló mind a jelenlegi CAR-T repertoár ismertetését, mind a terápia kihívásainak és a potenciális megoldásoknak felvázolását célozza, ezzel betekintést engedve az tumorterápia egyik legígéretesebb pillérjének kibontakozásába.

Open access
Authors: Viktória Fésüs, Ediz Eyupoglu, Richárd Kiss, Emma Ádám, András Kozma, Zoltán Mátrai and Csaba Bödör

Absztrakt:

Bevezetés: Az elmúlt években megjelent új célzott terápiás szereknek köszönhetően nagy áttörés történt a krónikus limfocitás leukémia kezelésében, különösen a magas rizikójú betegcsoportban. Az optimális kezelés megválasztásának elősegítése céljából egyre több biomarker kerül be a nemzetközi ajánlásokba, melyek rutinszerű vizsgálata értékes prognosztikus vagy prediktív információt szolgáltat. Jelenleg a legmegbízhatóbb paraméterek közé sorolják a szérum β-2-mikroglobulin szintet, a TP53-státuszt és az immunglobulin-nehézlánc gén (IGHV) mutációs státuszt. Célkitűzés: Jelen tanulmány célja az IGHV mutációs státusz eloszlásának vizsgálata, továbbá, az IGHV-státusz prognosztikai és prediktív szerepének, valamint hazai rutinszerű vizsgálatának ismertetése volt. Anyag és Módszer: Az IGHV mutációanalízist Sanger-szekvenálással végeztük el 173 krónikus lymphocytás leukémiában szenvedő beteg esetében a legújabb nemzetközi ajánlásoknak megfelelően. A kapott eredményeket online platformok segítségével értékeltük. Eredmények: A betegek 54%-ában nem mutált, 40%-ában mutált és 6%-ában borderline IGHV-t azonosítottunk. A mutált IGHV génnel rendelkező betegcsoport teljes túlélésben és az első kezelésig eltelt időben egyaránt szignifikánsan kedvezőbb (p < 0,0001) kimenetellel bírt a nem mutált csoporttal összehasonlítva. Következtetések: Az IGHV mutációs státusz megbízható prognosztikus biomarker, melynek rutinszerű vizsgálata a nemzetközi ajánlásokban is kötelező elemként szerepel már. A mutációanalízis elvégzésével magas rizikójú betegek azonosíthatók, akik számára a közeljövőben ígéretes választás lehet majd az újonnan megjelent célzott terápiák egyike.

Restricted access
Authors: Viktória Fésüs, Dóra Marosvári, Béla Kajtár, Péter Attila Király, Judit Demeter, Tímea Gurbity Pálfi, Miklós Egyed, Márk Plander, Péter Farkas, Zoltán Mátrai, András Matolcsy and Csaba Bödör

Absztrakt:

Bevezetés: Az elmúlt években jelentős előrelépések történtek a krónikus lymphocytás leukaemia kezelésében, ugyanis az új innovatív gyógyszerek a TP53-defektust hordozó csoportban is hatékonynak bizonyultak. Ezen betegek maradéktalan azonosításához elengedhetetlen a TP53-defektus mindkét formájának (17p-deletio és TP53-mutációk) vizsgálata. A TP53-mutációk vizsgálata ma a nemzetközi ajánlások részét képezi, segítséget nyújtva az optimális terápiás stratégia megalkotásában. Célkitűzés: Jelen tanulmány célja a TP53-mutációk előfordulásának és a 17p-deletióhoz való viszonyának meghatározása, valamint a mutációk rutindiagnosztikus kimutatására alkalmas szekvenálási eljárás beállítása volt. Módszer: A mutációanalízist Sanger-szekvenálással végeztük el 196, krónikus lymphocytás leukaemiában szenvedő beteg esetében. Eredmények: A betegek 15,8%-ában azonosítottunk TP53-mutációt, ami az esetek felében 17p-deletio nélkül fordult elő. A TP53-defektus mindkét formájának vizsgálatával összesen a betegek 25,4%-ánál azonosítottunk TP53-defektust. Következtetések: A mutációanalízis elvégzésével további 10% magas rizikójú beteg azonosítható, akik számára a legjobb választást az ebben a betegcsoportban is hatékony új célzott terápiák jelentik. Orv. Hetil., 2017, 158(6), 220–228.

Open access